近日,Nature Reviews Endocrinology 杂志的几位顾问团成员针对近 10 年来内分泌领域的重要进展、挑战及下一个 10 年的奋斗方向进行了讨论盘点,让我们一睹为快。
10 年来内分泌领域最重大发现
Herold 医生认为 10 年的变化在于对血糖水平的管理和控制,持续动态血糖监测仪和胰岛素泵是治疗 1 型糖尿病的重大革新。
同时,新免疫疗法可以延缓 1 型糖尿病的进程、C 肽减少成为帮助我们早期发现新发的 1 型糖尿病的一个好的方法、干细胞移植产生 β 细胞等也均是近十年来的重大发现。
Majzoub 教授还指,发生 KCNJ11 与 ABCC8 基因突变的糖尿病新生儿患者应用口服磺脲类药物比注射胰岛素获益更大也是一大发现。人工胰岛技术的进步、肠道微生物的应用以治疗肥胖等新方法也为内分泌的未来带来曙光。
10 年来内分泌领域最大的阻碍和挑战
1. 新疗法难以获得批准
Herold 医生认为对于药品和医疗设备的严格监管是对安全性的保障,但同时也给我们带来很多困难。我们需要单种药品在成年人身上进行临床试验,然后再进行联合用药试验,疗效获益后再进行儿童试验。
大量财力和时间的耗费可能导致很多有前景的药品无法开发。例如关于检测 1 型糖尿病免疫反应的生物标记,需要至少一年的随访才能够确定应用于临床检测,这需要大量的资源和时间。
2. 资金缺乏使很多优秀的科学家觉得离开这一领域
Pendergrass 教授提出最主要的问题是研究经费的缺乏,美国国立卫生研究院的经费预算远远跟不上糖尿病发病率的迅速增加。许多优秀的年轻科学家因为资金问题无法开展科学研究而离开这个领域,或投身于临床和管理事业。我们科研事业流失了大量人才,在未来的几年里寻找足够的科研人员将是我们最大的难题。
今后发展的投入方向
1. 应着重研究人工胰岛来完成胰岛素给药
Majzoub 教授提出,我们应该继续改进人工胰岛来治疗 1 型糖尿病及 2 型糖尿病,这个设备具备评估计算胰岛素(包括或不包括胰高血糖素)的输送,24小时血糖水平,能量摄入(热量及主要营养素),体育活动等功能,这样可以大大减少糖尿病患者及护理人员的负担。
2. 财力投入应该比以前更明智
Pendergrass 教授提出,当前的医疗保健系统对于糖尿病来说存在很多不足,预防和治疗糖尿病的成本仍不尽如人意。我们应该加大资金投入来提高糖尿病的医疗服务和降低治疗成本,更有效地引导糖尿病患者选择饮食、运动、遵医嘱用药等健康生活方式。
诚然,我们面对着来自各个方面的压力和困难,但是我们必须要找到推进新发现,新进展等研究成果的道路。我们应该有进一步的医疗战略计划,例如教育、提醒系统、计算机决策支持系统、创新奖励、财政鼓励、应用非执业医生(例如护士及药师等)。我们最终的目标是应用初级预防来抑制糖尿病的流行,并推进健康饮食和生活习惯全球化。
内分泌领域下个 10 年有哪些期待
1. 可更换的 β 细胞
Herold 教授认为,更换胰岛 β 细胞将变成可能。这些细胞是否安全?是否能够长时间在体内代替丢失的 β 细胞?在未来的 5 年,这些关键问题的答案将有可能揭晓。若这一创举成功,将会受到各种糖尿病患者的欢迎,特别是那些依赖胰岛素注射的患者。
2. 进一步了解造成当前肥胖流行的原因
Majzoub 教授认为造成肥胖的更多原因将在下一个 10 年被揭晓,基于病因对肥胖进行预防和治疗、对肥胖和代谢综合征之间的联系认识都会更深刻地得以认识。
3. 治疗垂体瘤仍是挑战
Melmed 教授认为库欣综合征由于发病严重,死亡率高,所以需要更有效的治疗方法。尽管目前有一些经过审批的药物可以应用,但是每种药物都有一定的副作用,并且疗效并不显著。未来,治疗该病还面临着巨大挑战。