研究要点：
- 该研究探讨自体非清髓造血干细胞移植是否对青少年1型糖尿病患者有益；
- 该研究发现自体非清髓造血干细胞移植治疗1型糖尿病完全缓解率为53.6%；
- 自体非清髓造血干细胞移植在非DKA患者中疗效优于DKA患者。
为了确定自体非清髓造血干细胞移植（AHSCT）是否对诊断时有糖尿病酮症酸中毒（DKA）的青少年1型糖尿病患者有益，来自上海交通大学附属瑞金医院的宁光教授及其团队进行了一项研究，该研究发现AHSCT是胰岛素依赖型糖尿病的一种有效的长期治疗，且在诊断时没有DKA患者中疗效更好。该研究结果发表在2012年7月的《Diabetes Care》杂志上，该杂志影响因子为8.1。
该研究中，在一项前瞻性AHSCTⅡ期临床试验中，招募28例年龄14-30岁的1型糖尿病患者。在环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白联合预处理后，从受试者外周血中采集造血干细胞。观察受试者外源性胰岛素需求的变化，并在AHSCT前后测量血清HbA1c、C肽和抗谷氨酸脱羧酶抗体水平。
该研究结果表明，AHSCT移植后，4到42月随访期间，28例患者中，15例患者（53.6%）观察到平均19.3月的完全缓解（定义为不依赖胰岛素治疗）。非DKA患者比DKA患者有更高的完全缓解率。在非DKA组，移植后1月，患者的空腹C肽水平、口服葡萄糖耐量试验期间C肽峰值（C(max)）、以及口服葡萄糖耐量试验期间C肽释放曲线下面积显著增加，而且在24个月随访期间持续升高。在DKA组，仅在移植后18月和6月时观察到空腹C肽水平和C（max）水平显著升高。
该研究在28例1型糖尿病患者中进行AHSCT。数据显示AHSCT是胰岛素依赖型糖尿病的一种有效的长期治疗，在诊断时没有DKA患者中能达到更好的疗效。
研究背景：
临床试验结果表明自体非清髓造血干细胞移植（AHSCT）在多种疾病中是一种令人兴奋的富有前景的治疗方法，例如自身免疫性疾病和心血管疾病。在自身免疫性疾病中，AHSCT治疗显示，当在这些自身免疫性疾病炎症阶段进行移植时有强有力的疾病缓解作用。在长期的实验和临床研究后，在1型糖尿病中，干细胞免疫学应用有望保护残存β细胞，修复β细胞功能，并从自身免疫中保护替代的胰岛素产生细胞。
