众所周知，T1DM 以胰岛 β 细胞功能受损为特点，因此使机体其它细胞产生胰岛素成为现如今人们研究新药的目标。近期，人们研究发现转录因子 Arx 的缺失可以诱导胰岛 α 细胞转变为胰岛 β 细胞，产生胰岛素。抗疟药物青蒿素及类似物便可抑制转录因子 Arx 的表达。
针对上述研究来自于奥地利科学院分子医学研究中心的 Casteels 教授等人做了一系列研究，并将其成果于 2017 年 7 月 12 日在线发表于杂志 Cell 。
已有的研究发现：胰岛 α 细胞和胰岛 β 细胞结构非常相似，因此，在某种条件下胰岛 α 细胞会转化为胰岛 β 细胞。且大多数情况下是在转录因子（如 Pax 4 、Arx）过度表达的情况下进行转化。
在上述研究结果的基础上，Casteels 等人对斑马鱼、啮齿类动物（老鼠）以及人类胰岛 α 细胞及胰岛 β 细胞进行抽提，培养成相关细胞系，并进行了一系列相关试验，验证青蒿素及类似物蒿甲醚对胰岛 α 细胞转化为胰岛 β 细胞的作用及机制。结果如下：
1. 青蒿素在细胞系模型中作为转录因子 Arx 的抑制剂。
2. 蒿甲醚通过结合蛋白 Gephryin 诱导胰岛 α 细胞分泌胰岛素。
3. 蒿甲醚诱导胰岛 α 细胞分泌胰岛素主要是通过增加机体内 GABA 信号通路。
4. 机体内激素分泌调控胰腺不同类型细胞的稳定。
5. 蒿甲醚可增加哺乳动物机体内胰岛 β 细胞的量。
基于上述结论，研究人员总结如下：单一的转录因子 Arx 缺失便可导致胰岛 α 细胞转变为胰岛 β 细胞，且上述条件是胰岛细胞发生转变的关键。抗疟药物青蒿素及其类似物蒿甲醚便可通过结合 gephyrin 蛋白，激活细胞信号通路 GABA 信号通路发生一系列化学反应，最终使转录因子 Arx 由细胞核转出至细胞质，影响胰岛 α 细胞合成分泌胰高血糖素，促使其转变为胰岛 β 细胞，并合成分泌胰岛素。此外，低血糖环境也为胰岛 α 细胞转变为胰岛 β 细胞创造了便利条件。
这一研究表明：青蒿素及其类似物蒿甲醚可使胰岛 α 细胞转变为胰岛 β 细胞。但由于上述实验周期较短，因此无法验证其对人体长期影响。同时，为了避免新产生的胰岛 β 细胞不收免疫系统的攻击，青蒿素的上述作用机制仍需更多临床实验进行验证。但值得庆幸的是：上述研究的发现为今后临床治疗 T1DM 提供了新的思路。
