Cinacalcet和安慰剂对MEN1相关的和散发PHPT患者的PTH、钙/磷代谢以及症状的影响
由于原发性甲状旁腺功能亢进(PHPT)术后复发率高，使得它在1型多发性内分泌肿瘤(MEN1)中成为一个具有挑战性的难题。IRCCS格兰达医院内分泌科的研究人员进行了一个随机、交叉、双盲的研究，旨在评估Cinacalcet对MEN1患者和散发PHPT(sPHPT)患者的疗效差异，以及Arg990Gly钙敏感受体多态性对治疗反应的影响。该研究发表在Eur J Endocrinol杂志上。
将15名患有PHPT的MEN1患者随机分为两组，其中一组给予每天30mg的Cinacalcet，使用滴定法测定血钙水平，直至其恢复正常，另一组给予安慰剂。3个月后再重新对患者进行评估，并在洗脱期后对挑治疗方案。作为对照，给予20名血钙水平相似的sPHPT患者Cinacalcet治疗3个月。测定游离钙、总钙量、磷酸盐和甲状旁腺激素(PTH)。通过直接对血DNA的测序来确定CASR Arg990Gly。
结果发现Cinacalcet使所有患者的血钙恢复正常、磷酸盐升高，并降低PTH水平。使MEN1和sPHPT患者血钙恢复正常所需的Cinacalcet剂量无显著差异(45±21 vs 54±25?mg/天)。在两个研究组中只观察到一些轻微的不良反应，无需停药。没有发现Arg990Gly CASR多态性和机体对cinacalcet反应有关。
这个短期的前瞻性研究表明cinacalcet对MEN1相关的PHPT和sPHPT患者的疗效相似，且不受990 CASR变体影响。尽管cinacalcet长期的安全性和有效性数据仍需进一步确认，但它也许可以成为有手术禁忌症或术后持续PHPT的MEN1患者的一个治疗选择。
