ICE/ECE2012:培维索孟治疗肢端肥大症安全有效

2012-05-24 16:28 来源:丁香园 作者:joanhq
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2012年5月16日(意大利,佛罗伦萨州)来自ACROSTUDY研究数据显示培维索孟对其他治疗失败的肢端肥大症患者安全且有效。

意大利罗马天主教大学医学博士Antonio Bianchi及其研究团队在15届国际内分泌大会和14届欧洲内分泌大会公开自己的研究结果。Bianchi博士认为研究证实了培维索孟对其他治疗失败的肢端肥大症的确有效,并且报道药物治疗过程中,发生垂体肿瘤增大、肝酶升高以及注射部位局部反应概率非常低。而这项研究设计主要是用来评价肢端肥大症患者长时间服用培维索孟有效性和安全性。

研究始于2007年,目前已纳入185例患者,平均用药时间超过3年。最长的治疗时间是8.5年。患者的既往治疗情况如下:不到一半的患者曾经接受过手术治疗,几乎所有的患者都服用过生长抑素类似物联合或不联合多巴胺类似物。185例肢端肥大症患者中,有24例既往没有接受过任何治疗。在研究的初始阶段,约43.2%患者给予培维索孟单药,49.9%患者接受培维索孟联合生长抑素类似物,10%的患者将增加多巴胺类似物在内的三药联合方案。通过研究随访发现,约3/4的患者在培维索孟治疗1到5年内,胰岛素样生长因子1(IGF-1)的表达水平恢复正常。

治疗后,11例患者垂体肿瘤体积增加,16例患者肿瘤体积减小。而研究观察患者肝转氨酶没有持续升高,2例患者因为出现严重的药物副作用退出研究。对于这种情况,Dr. Bianchi解释说,培维索孟出现副作用的几率非常小,而且我们给药培维索孟也不是推荐的最高剂量,患者的肝肾功能一般控制良好。而且Dr. Bianchi认为研究确实存在两个问题:尽管药物对生长抑素类似物治疗耐药的患者有效,但研究纳入的部份恶性程度更高的患者本身也对培维索孟耐药;第二个问题是研究的时限不够,研究需达到5-7年。因此,未来的研究结果需要依靠入组更多患者,随访更长的研究时间来判定。

独立评论员-Andrea Guistina,来自意大利布雷西亚大学医学外科研究室强调说,这些大规模队列研究提供了一系列的证据,通过长期的随访,培维索孟在临床实践中控制肢端肥大症患者治疗效果会取得与在临床试验中几乎相同的疗效。并且Dr. Guistina认为,以临床角度来看,这项研究重要意义在于积极的探索培维索孟治疗的安全性和有效性,为临床内分泌医生提供选择此药物治疗的依据。Dr. Guistina认为研究结果显示在治疗一小部分对培维索孟耐药的肢端肥大症患者时,临床实践结果和临床试验结果出现了一些偏差。她认为研究这些耐药患者不敏感的机制又将会是一项有趣的、新的挑战。

此项意大利ACROSTUDY 研究获得辉瑞赞助,Dr. Guistina是益普生、意大泛马克、诺华以及辉瑞的顾问。

编辑: sumin

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