3 月 29 日,安进在美国心脏病学会 (ACC) 年会上发布了 3 期临床研究 GAUSS-2 和 LAPLACE-2 的详细结果,结果显示其试验药物 PCSK9 抑制剂 Evolocumab 可明显降低他汀耐受患者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL)水平。
安进负责研发的执行副总裁 Sean Harper 指出,这些结果「为我们提供了重要的见解,Evolocumab 作为一款治疗药物可能会用于一系列处于心血管疾病风险的患者。」
GAUSS-2 研究结果同时发布在了 NEJM 上,这项研究由 307 名他汀耐受的高胆固醇患者参与。患者被随机分成四组,接受安慰剂、默沙东的依泽替米贝,或皮下注射 Evolocumab 进行治疗,Evolocumab 也称 AMG 145,每两周用药一次,或每月使用一次最高剂量。
试验的共同终点是第 12 周时,LDL 胆固醇相较基线值的下降百分数,及在 10 周和第 12 周时 LDL 胆固醇相较基线值下降的平均百分数。结果显示,Evolocumab 治疗组相比依泽替米贝治疗组,LDL 胆固醇平均下降值在 37% 至 39% 之间。
LAPLACE-2 研究招募了 1896 名原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常患者。安进报道说,Evolocumab(每两周用药一次,或每月一次最高剂量)与每天不同剂量他汀类药物合并用药,与安慰剂相比,LDL 胆固醇从基线值平均下降 55% 至 76%,与依泽替米贝相比,LDL 胆固醇从基线值平均下降 33% 至 47%。
在 ACC 会议上报道的其它 3 期试验结果中,周期为 52 周的 DESCARTES 试验由 901 名患有高脂血症及一系列心血管风险的患者参与,试验数据显示,Evolocumab 用于有降脂治疗背景的患者,与安慰剂相比,LDL 胆固醇平均下降 57%。
该公司进一步指出,MENDEL-2 试验由 614 名未使用他汀类药物的患者参与,试验数据证实,使用 Evolocumab 治疗三个月后,与安慰剂相比,LDL 胆固醇下降 55% 至 57%,与依泽替米贝相比,LDL 胆固醇下降 38% 至 40%。
RUTHERFORD-2 研究由 329 名杂合型家族性高胆固醇血症患者参与,试验数据显示,这款 PCSK9 抑制剂使 LDL 胆固醇下降 59% 至 66%。
Harper 表示,安进 「就这款药物的全球上市申报正与监管当局密切合作,希望将这一新的治疗选择带给血脂异常患者。」该公司指出,今年将向美国提交 Evolocumab 的上市申请。这款药物预期与辉瑞处于后期试验的同类候选药物进行竞争。此外竞争者还有来自赛诺菲及其合作伙伴再生元的一款药物。
分析师已预测,如果获得批准,假定保险公司同意为这些药物支付,那每款药物可能会产生至少 30 亿美元的年销售额。一些分析师认为,这些产品的成本要远远超过他汀类药物。
三月初,FDA 要求赛诺菲与再生元确定,在他们的 PCSK9 抑制剂试验药物 Airocuma 全球开发项目的试验是否有神经认知不良事件发生,特别是在长期研究中。安进全球开发执行医学总监 Scott Wasserman 评论说,我们已非常非常仔细地检查了我们的数据,并将联合 FDA 继续仔细检查。我们尚未发现与 Evolocumab 与神经认知安全性有关。