TransConTM 人生长激素 (lonapegsomatropin) 获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 和欧盟委员会 (EC) 孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症 (GHD)。
Ascendis Pharma 于 2020 年 4 月 15 日宣布，FDA 已授予 TransCon 人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。
TransCon 人生长激素是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的 GHD 治疗药物。TransCon 人生长激素通过释放相同的生长激素分子来维持与每日人生长激素治疗相同的作用方式。目前，在美国及欧洲尚无获批的长效生长激素应用于临床1。TransCon 人生长激素已经于 2019 年 10 月获得欧洲委员会（EC）在欧洲治疗 GHD 的孤儿药认定。
生长激素缺乏症（GHD）指生长激素分泌功能障碍所致的生长迟缓，是一种严重影响儿童青少年身心健康的疾病，发病率约为 1/10000～1/10002。儿童单纯性 GHD 表现为身材矮小，生长速度缓慢以及低血糖倾向。未治疗者成年时男性平均身高 143 厘米，女性 130 厘米。GHD 儿童身材比例正常，但是手脚小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，发须稀疏，声音尖锐，青春期及整体骨骼牙齿成熟延迟。5% 的儿科 GHD 患者有低血糖但在生长激素治疗后改善3。GHD 也会影响儿童智力及整体的幸福感。
GHD 治疗是一个长期过程，往往需要治疗数年，累计数千次的每日一次皮下注射治疗，导致患者依从性差、治疗负担重，无法实现预期的治疗目标。据文献报道，多达 70% 的 GHD 儿童对每日注射依从性不佳。而患者对治疗依从性的差异可能造成临床诊疗实践中治疗效果的差异4,5,6。
「TransCon 人生长激素现在已在美国和欧洲获得孤儿药认定，我们认为这是对全球需要一种长效作用疗法来应对 GHD 以及所有内分泌健康问题的重要肯定。」Ascendis Pharma 业务发展部的高级副总裁医学博士 Dana Pizzuti 说道：「作为开发中唯一提供未经修饰的生长激素的长效生长激素产品，我们认为 TransCon 人生长激素具有改善患者生活的巨大潜力。我们仍有望按计划分别在今年第二季度和第四季度提交在美国和欧洲 TransCon 人生长激素的营销申请。」
获得 FDA 孤儿药认定的药物指的是那些能安全有效地治疗、诊断或预防影响少于 200,000 美国公民的罕见疾病或病症的药物，并且可能比已经批准的产品更安全或更有效7。孤儿药的认定为药物研发人员提供了某些福利和激励措施，包括从市场授权之日起七年的美国市场独占期，免除 FDA 用户费用以及临床研究的税收抵免。授予孤儿药认定不会改变 FDA 的法规要求，即通过适当且受到良好控制的研究来确定药物的安全性和有效性，以支持批准和商业化。
维昇药业负责 Ascendis Pharma 旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。维昇药业首席执行官卢安邦 指出：「目前，大部分的罕见病缺乏有效的治疗手段，此次 TransCon 人生长激素获得美国 FDA 孤儿药的认定对治疗生长激素缺乏症具有很大意义。每周一次的 TransCon 人生长激素可以降低每日注射的负担，使得患者有更好的机会达到正常成年身高和总体的内分泌健康。目前，TransCon 人生长激素用于儿童生长激素缺乏症的中国 III 期临床研究已于 2019 年年底启动。」
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参考文献：
1.Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
2.林果为, 王吉耀, 葛均波. 《实用内科学》第15版[J]. 科技与出版, 2017, No.276(12):2.
3.Vaneeta Bamba. Pediatric Growth Hormone Deficiency. Practice Essentials Presentation. Aug 22, 2018. (https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview)
4.Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.
5.Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.
6.Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223.
7.FDA.Orphan Drug Regulations.Federal Register.2013;78(113):35117-35135.
