【2019 年 10 月 25 日，中国上海】——专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其 TransCon 人生长激素向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的 III 期临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransCon 人生长激素将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用，可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。近期，TransCon 人生长激素被欧盟委员会授予治疗儿童生长激素缺乏症的孤儿药认证1。目前在美国及欧洲尚无长效生长激素可应用。
TransCon 人生长激素，是全球唯一采用 「暂时连接（Transient Conjugation）」专利技术设计的人生长激素前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续 7 天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素，确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的重组生长激素（rhGH）保持一致 。目前该药物已经在欧美完成生长激素缺乏症儿童的关键性 III 期临床研究（heiGHt 研究），一线数据在今年 3 月的美国内分泌年会（ENDO 2019）以及近期维也纳欧洲儿科内分泌年会上公布。TransCon 人生长激素在治疗 52 周后的年化生长速率显著优于每日一次的重组人生长激素（两组差值 = 0.86 cm/年，p = 0.0088）2。该结果也证明了利用 TransCon 技术的 TransCon 人生长激素的与众不同。
生长激素缺乏症（GHD）指生长激素分泌功能障碍所致的生长迟缓，是一种严重影响儿童青少年身心健康的疾病，发病率约为 1/10000～1/10003。儿童单纯性 GHD 表现为身材矮小，生长速度缓慢以及低血糖倾向。未治疗者成年时男性平均身高 143 厘米，女性 130 厘米。GHD 儿童身材比例正常，但是手脚小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，发须稀疏，声音尖锐，青春期及整体骨骼牙齿成熟延迟。5% 的儿科 GHD 患者有低血糖但在生长激素治疗后改善4。GHD 也会影响儿童智力及整体的幸福感。
GHD 治疗是一个长期过程，往往需要治疗数年，累计数千次的每日一次皮下注射治疗，导致患者依从性差、治疗负担重，无法实现预期的治疗目标。据文献报道，多达 70% 的 GHD 儿童对每日注射依从性不佳。而患者对治疗依从性的差异可能造成临床诊疗实践中治疗效果的差异5-7。
此次 III 期临床试验的牵头单位华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示：「注射频率低，治疗负担轻，疗效优于传统每日一次的重组人生长激素，且不增加安全性顾虑的药物正是临床及患者真正所需。」
根据国务院近日印发了关于实施健康中国行动（2019-2030）的意见，到 2022 年和 2030 年，5 岁以下儿童生长迟缓率分别要低于 7% 和 5%8。维昇药业首席执行官卢安邦指出：「满足目前 GHD 临床治疗未被满足的需求与实施健康中国行动以降低儿童生长迟缓率的总体目标密切相关。TransCon 人生长激素获批在中国开展 III 期临床试验，维昇药业作为 TransCon 人生长激素在大中华区的独家授权研发及销售企业，将以此为起点与中国儿科内分泌专家一起，全力推进 TransCon 人生长激素在中国的上市计划，为中国罹患 GHD 的儿童带来全球领先的治疗方案，帮助实现预期治疗目标，造福更多患儿获得健康的未来。」
参考文献
1. https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-orphan-designation-transcontm-hgh
2. ENDO2019: OR17-4
3. 林果为，王吉耀，葛均波，等，实用内科学第 15 版
4. Pediatric Growth Hormone Deficiency. (Accessed 8-March, 2019, at https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview.)
5. Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.(https://doi.org/10.4158/ep.14.2.143)
6. Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.(https://doi.org/10.1159/000322878)
7. Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223
8. 健康中国行动（2019—2030 年）（http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm）
