SHOX缺乏患者生长激素治疗有效

2013-06-14 18:29 来源:丁香园 作者:desperado-c
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本研究的研究设计路线图

矮小同源盒基因(SHOX)缺失和特纳综合征的生长障碍有相似的病因。因为在特纳综合征患者生长激素(GH)治疗对身高有确定的疗效,假释生长激素治疗在SHOX缺乏患者也可以刺激生长。为了评估在SHOX缺乏的身材矮小患者,生长激素治疗的长期疗效,并比较生长激素对SHOX缺乏患者和特纳综合征患者最终(成年)身高(FH)的影响。来自美国宾夕法尼亚州托马斯杰弗逊大学的Werner F Blum教授及其团队进行了一项研究,该研究发现在SHOX缺乏的身材矮小儿童,生长激素治疗显示出与在特纳综合征女孩中相似的长期疗效。该研究结果在线发表在2013年5月29日的《临床内分泌代谢杂志》(The journal of clinical endocrinology & metabolism)上。

该研究是一项前瞻性、跨国、开放性、随机3个研究队列的研究,包括2年控制期和以后到FH的扩展期。治疗组分为:(ⅰ)SHOX–D–C/GH(在控制期不治疗,在扩展期生长激素治疗);(ⅱ)SHOX–D–GH/GH;以及(ⅲ)特纳–GH/GH(两个研究期间都使用生长激素治疗)。受试者包括遗传学确诊的SHOX缺乏的身材矮小的青春期前患者(49例)或参与扩展期的特纳综合征患者(24例)。根据研究目的,患者从研究起始或扩展期起始时接受重组人生长激素每日0.05mg/kg皮下注射,直到达到FH或研究结束。

该研究结果表明,在联合SHOX缺乏组(28例,1.34±0.18[最小二乘法,均数±SE])和特纳组(19例,1.32±0.22)之间,从起始生长激素治疗至FH得出的身高标准差积分(SDS)相似。在这个FH人群中,57%的SHOX缺乏患者贺32%的特纳综合征患者的FH大于-2SDS。

该研究发现,在SHOX缺乏的身材矮小儿童,生长激素治疗显示出与在特纳综合征女孩中相似的长期疗效。

 

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编辑: chengliang

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