凡德他尼治疗3、6、12月后体重和SM指数的变化
凡德他尼被美国食品药物管理局批准用于晚期甲状腺髓样癌（MTC）的治疗。因在MTC可观察到体重（BW）的下降，而低骨骼肌质量（SM）与药物中毒有关。为了评估凡德他尼对SM和脂肪组织（AT）的影响，探讨SM与凡德他尼中毒和血药浓度（SC）之间的关系，来自法国巴黎第十一大学古斯塔夫鲁西研究所核医学和内分泌肿瘤科的Marie-Helene Massicotte博士及其团队进行了一项研究，该研究认为凡德他尼治疗后可修复MTC患者肌肉和脂肪组织。该研究结果在线发表在2013年3月29日的美国《临床内分泌代谢杂志》（The journal of clinical endocrinology & metabolism）上。
该研究从ZETA研究中选取33例MTC患者接受凡德他尼（23例）或安慰剂（10例）治疗。CT成像测量组织横断面积（cm2/m2）评估内脏脂肪组织（VAT）、皮下脂肪组织（SAT）和SM。前瞻性记录剂量限制性毒性（DLT）。
该研究结果表明，早期的3个月，与对照组体重、肌肉和SAT丢失相比，凡德他尼治疗的患者体重增加1.5kg（P=0.02），SM增加1.3 cm2/m2（≈0.7kg）（P=0.009），SAT增加4.5 cm2/m2（≈0.5kg）（P=0.004），且VAT增加更多，5.1 cm2/m2（≈0.7kg）（P=0.02）。DLT患者有较低的SM指数（37.2 vs 44.3 cm2/m2，P=0.003）和较高的凡德他尼SC（1091 vs 739ng/ml，P=0.03）。SM指数＜43.1 cm2/m2的患者有更高的DLT机率（73% vs 14%,P=0.004）和更高的凡德他尼SC（1037 vs 745ng/ml，P=0.04）。具有最高水平凡德他尼SC的患者与中等和较低水平凡德他尼SC患者相比，经历更多的DLT(分别为78% vs 40% vs 20%,P=0.04)。
该研究发现，凡德他尼治疗仅3个月后，MTC患者肌肉和脂肪组织被修复。肌肉质量低的患者伴有凡德他尼血药浓度高和中毒发生率高。
