PWS患者GH治疗12和24个月后,BMD改变没有统计学意义
成年Prader–Willi综合征(PWS)患者因骨转换增加,骨矿密度(BMD)可能降低。为了调查成年PWS患者的骨量,探讨生长激素(GH)治疗对PWS患者的BMD及骨转换标志物的影响,来自挪威奥斯陆大学国家医院的A.P.Jorgensen教授及其团队进行了一项研究,该研究认为成年PWS患者的骨量低下,经生长激素治疗2年并不能改善此类患者的BMD。该研究结果在线发表在2013年2月22日美国《临床内分泌代谢杂志》(the journal of clinical endocrinology & metabolism,JCEM)杂志上。
该研究中,46例经基因确诊的成年PWS患者随机分为生长激素组及安慰剂组,分别治疗12个月,生长激素治疗组附加开放性前瞻性随访24个月。采用双能X线吸收法,在基线水平及其后每间隔12个月评估腰椎L1–4、全髋关节及全身的BMD。在基线水平和对照研究结束时分别测量骨转换标志物。
该研究结果显示,在这个成年PWS患者群体中,各部位的基线骨密度与参考文献的结果相比有所下降(Z值)。男性腰椎和全身BMD较女性低(p<0.05)。与安慰剂组相比,经过12个月的生长激素治疗,腰椎BMD显著减少。生长激素继续治疗24月,没有观察到BMD的变化。与安慰剂组相比,生长激素组骨形成标志物增加,骨吸收标志物没有变化。
该研究发现,成年PWS患者,特别是男性骨量低下,经生长激素治疗2年后并不能改善此类患者的BMD。因PWS患者身材矮小,其BMD可能被低估,应该进行适当调整。下一步的研究将探讨在青春期和青年时期,充足的生长激素和性激素替代治疗能否改善PWS患者的临床特点。