研究证明新型痛风药治疗难治性痛风症有效

据国外媒体报道，研究显示，接受药物pegloticase治疗的慢性痛风症患者表现出尿酸指标、身体机能和生活质量均明显改善。

长期降低尿酸盐的痛风治疗旨在保持尿酸（UA）的浓度低于一定的水平。根据文章中的背景信息，在5~6百万的美国痛风患者中，口服降尿酸盐药物期间的UA水平超过推荐的目标尿酸盐范围是很常见的。虽然大多数患者口服降尿酸盐药物可以达到目标UA，但大概有3％的患者因为不应性（对治疗抵抗）、禁忌症或不耐受性而使治疗失败。如果不能有效降低尿酸盐，很多这样的患者则可能进展为严重的慢性痛风症，出现频繁的关节炎发作和慢性关节病等症状，往往伴有畸形、慢性疼痛、功能障碍以及与健康相关的生活质量受损（QOL）。

Pegloticase是一种最近批准的药物，用于应用非常规降尿酸盐药物不能奏效的患者。该药物经静脉给药，用于降低尿酸。

杜克大学医学中心的John S. Sundy博士和同事报告了两项研究pegloticase对难治性痛风患者的降低尿酸盐临床疗效及耐受性的随机安慰剂对照试验结果，试验为期6个月。这两项试验（C0405和C0406）于2006年6月至2007年10月在在美国、加拿大和墨西哥的56家风湿病学研究机构开展，以罹患严重痛风且对别嘌呤醇有不耐受性或不应性、血清尿酸浓度为8.0 mg mg/dL或更高的患者为研究对象。参加试验的患者共有225例，其中109例参加C0405试验，116例参加C0406试验。患者接受每两周一次的静脉输注共12次，每次给予8mg pegloticase（双周治疗组），或者pegloticase与安慰剂交替连续输注（月治疗组），或者安慰剂。主要测量结果为在3个月和6个月时血浆尿酸水平低于6.0 mg/dL。

当单独对剂量进行分析时研究人员发现，两项试验中接受每两周一次的pegloticase治疗的患者的应答率分别为47％（20/43）和38％（16/42）。接受每月一次的pegloticase治疗的患者的应答率分别为20％（8/41）和49％（21/43），而两个安慰剂组应答率均为0％。

“汇集2项试验的数据发现，每两周治疗组的85例患者中36例达到主要终点（42％），每月治疗组84例患者中有29例达到主要终点（35％），安慰剂组的43例患者均未达到主要终点，”作者写道。在整个6个月的治疗期间，应答者的平均血浆UA显著低于6.0 mg/dL。

研究人员还发现，与安慰剂相比，两个pegloticase治疗组患者的身体机能和QOL生活质量显著改善。与安慰剂相比，双周治疗组患者报告疼痛显著减轻。

每个治疗组中均有超过90％的受试者发生一个或多个不良事件（AE）。与安慰剂（12％）相比，双周治疗组（24％）和月治疗组（23％）的严重不良事件发生更加频繁。痛风发作是最常见的AE，在3个研究小组中约有80％的患者报告。

“这些关于pegloticase的为期6个月的平行的安慰剂对照试验已经证明，相当大比例的对常规降尿酸盐治疗有不耐受性或不应性的慢性痛风症患者显示持续性的尿酸下降和重大临床改善。每两周给予1次pegloticase，在6个月内可显示出明显的改善疾病益处，”作者写道。