第 76 届美国糖尿病协会科学年会

ADA2016:胰岛 β 细胞衰竭—移植猪的胰岛细胞靠谱吗?

作者:shell    2016-06-11
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对于 β 细胞衰竭的 1 型糖尿病患者,第 76 届美国糖尿病协会科学年会(ADA2016)上有学者研究了 2 种创新性治疗方法:从猪的体内移植胰岛细胞或培养专属干细胞。

在美国,大约有 100~200 万 1 型糖尿病患者,3000 万 2 型糖尿病患者;但每年仅有 7000~8000 因死亡捐献者,过去 10 年仅仅实施了约 1000 例胰岛细胞移植手术。远远不能满足需要。

2015 年已经有研究成功将猪的胰岛细胞移植到糖尿病猴子体内,猴子无需再注射胰岛素,在服用免疫抑制剂的情况下存活超过 1 年,且无明显副反应。目前在该项移植技术方面则有了更大进步,可以对猪的基因进行针对性改造,以便让其器官和细胞能最大程度耐受人体的免疫反应。在移植领域,我们首次可以对「供体」进行塑造,而不是仅对「受体」进行干预。

该移植技术尚未被 FDA 批准,但或许在不久的将来,经过基因改造的猪猪们,将拯救成千上万糖尿病患者。David K.C. Cooper 教授认为,如果能继续获得 200 万美金经费支持,改项移植技术可在 2 年内应用于临床。

那么问题来了,有多少人愿意接受猪的胰岛细胞?

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David K.C. Cooper 教授也是有备而来,指出已经就该问题进行大量调研工作,发现年轻患者更容易接受该项移植技术;另外,当面对即将到来的死亡时,患者便不再顾忌胰岛细胞究竟来自哪里。

不过,还有其他选择——自体移植。即将自体干细胞取出,培养为 β 细胞,然后再移植回自己体内。由于免疫系统仍然会攻击新移植的细胞,因此自体移植之前并不是可行性的选择。目前,该问题有望通过「基因编辑」得到解决。即将干细胞的 MHCs 通过基因编辑去除,或像胚胎和肿瘤细胞的原理一样,使干细胞产生免疫耐受。 

Chad A. Cowan 教授称之为「Universal Donor Stem Cells」,适用于所有患者,质量可控,可大量生产、储存、分配,且随取随用。Cowan 教授表示,其团队将在 1 型糖尿病老鼠模型中进行更深入研究,如果该研究最终成功,将对再生医学(regenerative medicine)产生巨大影响。不仅将使 1 型糖尿病患者获益,众多退化性疾病的治疗都将迎来巨大变革。

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编辑: 浪浪shen    来源:丁香园

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