单组临床试验研究和动物实验研究都表明，胆固醇吸收抑制剂依折麦布可有效改善非酒精性脂肪肝（NAFLD）的病理特征。然而，缺少关于这方面的随机对照试验数据。
为此，来自日本金泽大学的Takamura教授及其团队进行了一项随机对照开放临床试验，探讨依折麦布对NAFLD病理特征的影响。该研究结果发表在2014年05月的Diabetologia杂志上。
该研究计划招募80例患者，就像Takamura教授预测的那样，这样的样本规模，研究具有90%的效力。然而，由于依折麦布组不良事件（HbA1c显著升高）发生率高于对照组，该研究的提前终止。最终，共招募了32例NAFLD患者，其中，17例NAFLD患者随机被分到依折麦布组，接受依折麦布10mg/天治疗6个月。主要终点为血清氨基转移酶水平的变化。次要终点为肝组织学、胰岛素敏感性（高胰岛素正常血糖钳夹试验）和肝脏中脂肪酸组成的变化。使用Affymetrix基因芯片完成15例患者肝脏基因表达谱分析。患者和主治医师知道分组情况，但是负责检测的人员不了解分组情况。
该研究发现，依折麦布组患者的血清总胆固醇水平显著下降，而且，依折麦布治疗后，NAFLD患者的肝纤维化分期和肝细胞气球样变评分也得到显著改善。然而，依折麦布治疗可导致HbA1c水平显著增加，并且，也可导致肝脏长链脂肪酸含量显著增加。肝脏基因表达分析显示，依折麦布组参与骨骼肌发育和细胞粘附分子的基因表达下调，提示依折麦布可抑制星状细胞向肌成纤维细胞分化。依折麦布治疗后，参与左旋肉碱旁路的基因表达下降，而参与类固醇代谢旁路的基因表达上调，提示长链脂肪酸氧化受损。
该研究提示，依折麦布虽可改善NAFLD患者的肝脏纤维化，但是，依折麦布治疗也可增加NAFLD患者肝脏长链脂肪酸含量和HbA1c水平。Takamura教授指出，该研究结果揭示了依折麦布以前未被发现的作用，建议在未来的研究中进一步的审查依折麦布的这些作用。
